Vía El Mundo | Un año y medio después, después de tres manifestaciones y con 40.000 firmas recogidas en internet, finalmente Sergio, Carlos y Mario, tres niños con distrofia de Duchenne, han conseguido que la Consejería de Sanidad de Aragón rectifique y autorice el único medicamento por la vía de uso compasivo que retrasa la neurodegeneración de los pacientes con esta patología.
Como ha informado la plataforma Change.org en un comunicado, las familias han recibido la noticia esta misma mañana a través de una llamada de la consejería en la que les informaba que sus hijos finalmente podrán acceder al Ataluren, como ya ocurría en otras comunidades autónomas.
Los tres pequeños padecen distrofia de Duchenne, una grave neurodegeneración que provoca la pérdida de función muscular, una rápida dependencia y muerte prematura. El único fármaco que ha demostrado un cierto retraso (que no curación) de esta evolución fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2014 y en España se puede administrar por la vía de uso compasivo, previa autorización de cada consejería de sanidad.
Esto ya ocurría en otras regiones, como Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña. Sergio, Carlos y Mario, residentes en Aragón, eran los tres últimos niños en España a los que, estando indicados para acceder al tratamiento, no podían hacerlo por la falta de esa autorización.
La lucha de estas dos familias (dos de los menores son hermanos) llegó incluso a las Cortes de Aragón donde, a través de la Comisión de Comparecencias y Peticiones Ciudadanas del Parlamento, Irene Peralta, madre de Carlos y Mario, explicó: “Una vez que se quedan en silla de ruedas todo va en picado, ya que necesitan un respirador asistido, no pueden comer solos y tienen muchas otras complicaciones”. Si bien el medicamento no cura el Síndrome de Duchenne, sí ralentiza el avance de la enfermedad. “Es calidad de vida y tiempo”, explicó Carmen Baltasar en esa misma comisión. En esa intervención, los padres recordaron además las escasas ayudas que reciben otros 29 niños en la región que padecen esa enfermedad pero cuya mutación no les permite usar el Ataluren.
Aurelio, el padre de Sergio, ha sido quien ha recibido la llamada de la Consejería esta misma mañana. “Mi hijo ya no quería salir en ningún sitio. Cuando nos preguntó qué le pasaba le dijimos que había un medicamento que servía para pegarle los músculos. Nos preguntó que porqué no se lo daban, y le dijimos que porque no querían. Desde ese momento mi hijo ya no quiso participar en manifestaciones o conciertos”, relataba entre lágrimas Aurelio Sanz esta mañana a Change.org.
Aragón rectifica y autoriza el fármaco para niños con Duchenne
Vía El Mundo | Un año y medio después, después de tres manifestaciones y con 40.000 firmas recogidas en internet, finalmente Sergio, Carlos y Mario, tres niños con distrofia de Duchenne, han conseguido que la Consejería de Sanidad de Aragón rectifique y autorice el único medicamento por la vía de uso compasivo que retrasa la neurodegeneración de los pacientes con esta patología.
Como ha informado la plataforma Change.org en un comunicado, las familias han recibido la noticia esta misma mañana a través de una llamada de la consejería en la que les informaba que sus hijos finalmente podrán acceder al Ataluren, como ya ocurría en otras comunidades autónomas.
Los tres pequeños padecen distrofia de Duchenne, una grave neurodegeneración que provoca la pérdida de función muscular, una rápida dependencia y muerte prematura. El único fármaco que ha demostrado un cierto retraso (que no curación) de esta evolución fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2014 y en España se puede administrar por la vía de uso compasivo, previa autorización de cada consejería de sanidad.
Esto ya ocurría en otras regiones, como Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña. Sergio, Carlos y Mario, residentes en Aragón, eran los tres últimos niños en España a los que, estando indicados para acceder al tratamiento, no podían hacerlo por la falta de esa autorización.
La lucha de estas dos familias (dos de los menores son hermanos) llegó incluso a las Cortes de Aragón donde, a través de la Comisión de Comparecencias y Peticiones Ciudadanas del Parlamento, Irene Peralta, madre de Carlos y Mario, explicó: “Una vez que se quedan en silla de ruedas todo va en picado, ya que necesitan un respirador asistido, no pueden comer solos y tienen muchas otras complicaciones”. Si bien el medicamento no cura el Síndrome de Duchenne, sí ralentiza el avance de la enfermedad. “Es calidad de vida y tiempo”, explicó Carmen Baltasar en esa misma comisión. En esa intervención, los padres recordaron además las escasas ayudas que reciben otros 29 niños en la región que padecen esa enfermedad pero cuya mutación no les permite usar el Ataluren.
Aurelio, el padre de Sergio, ha sido quien ha recibido la llamada de la Consejería esta misma mañana. “Mi hijo ya no quería salir en ningún sitio. Cuando nos preguntó qué le pasaba le dijimos que había un medicamento que servía para pegarle los músculos. Nos preguntó que porqué no se lo daban, y le dijimos que porque no querían. Desde ese momento mi hijo ya no quiso participar en manifestaciones o conciertos”, relataba entre lágrimas Aurelio Sanz esta mañana a Change.org.